1、基本闡明了藥效物質基礎：鑒定了麝香保心丸的96個成分，并進一步鑒定了31個入血成分（24個原型成分、7個代謝產物）。

2、基本闡明了作用機理：快速擴張冠狀動脈用于急救，快速緩解心絞痛癥狀；改善血管內皮功能，抑制血管壁炎癥；促進治療性血管新生，長期用藥整體保護血管，用于冠心病患者二級預防。采用系統生物學研究方法的分子作用機制研究表明：麝香保心丸作用于心肌梗死的生物標志物鑒定了57個，可調控14個基因，作用通路包括促進心肌功能恢復、恢復能量代謝、減輕炎癥反應等。

3、采用指紋圖譜結合多成分定量的方法實現原藥材-中間體-成品的質量標準提升：全產業鏈質量控制體系建立了人參基地、肉桂基地、中華大蟾蜍養殖基地，完善了麝香保心丸生產全過程的199個檢測指標。

4、開展上市后臨床再評價：按國際規范在全國97家三級醫院開展2673例的麝香保心丸隨機、雙盲、安慰劑對照臨床研究（循證醫學研究），指導臨床合理安全用藥。麝香保心丸現代化研究獲得10項國家和上海市科技計劃項目支持，成果獲得2011年度“上海市科技進步一等獎”、2018年度“國家科技進步二等獎”。

麝香保心丸現代化研究發表論文3000余篇，SCI收錄100余篇；出版專著7部（含英文）；獲得國家秘密技術1項、發明專利8項、著作權3項、外觀專利1項、實用新型專利12項。2018、2019年，中華中醫藥學會、中藥大品種聯盟評價麝香保心丸科技競爭力位列上海市中藥品種第一名、全國心血管中成藥前茅。2019年，中國中藥循證醫學聯盟評價麝香保心丸治療冠心病心絞痛的循證證據指數得分位列心血管中成藥第2位。

2015年，世界科技雜志《科學》在其中醫藥?？锌l了麝香保心丸在還原論和系統生物學理念指導下的最新研究成果，標志著以麝香保心丸為代表的復方中藥正受到世界的廣泛關注。

2017年，在“基于生物分子網絡的中藥藥理學研究策略”指導下，采用生物信息學和網絡藥理學方法研究麝香保心丸治療冠心病心絞痛作用機制的文章發表在Nature出版集團旗下的Scientific Reports（《科學報告》）雜志。

同年，由海軍軍醫大學教授張衛東主編的《系統生物學與中藥方劑現代研究》一書出版。書中詳細介紹了麝香保心丸物質基礎研究、血清藥物化學研究、質控技術研究、體內外結合的藥物代謝動力學研究、代謝組學研究以及網絡藥理學研究成果，最終證明了麝香保心丸通過網絡的形式對多基因進行調控，從而到達治療目的。

上海和黃藥業攜手劍橋大學、耶魯大學等國際一流院校及科研機構組成聯合攻關團隊，在前期明確麝香保心丸入血成分及其具有促進治療性血管新生的基礎上，通過國際上本領域權威的研究機構和專家，利用先進的現代中藥研究方法和技術，通過多種血管新生研究模型對麝香保心丸促進治療性血管新生的活性成分及其作用機制進行深入的研究，探求該藥在調節治療性血管新生方面的物質基礎，以期明確麝香保心丸中具有促進治療性血管新生的活性成分，并闡明其作用機制。耶魯大學的最新研究成果闡明了麝香保心丸全方基于HuR調控促進治療性血管新生作用的新靶點和新機制。相關成果于2019年發表于Front in Pharmacol（《藥理前沿》）、Atherosclerosis（《動脈硬化》）等雜志。

劍橋大學血管新生研究室主任樊臺平教授在第五屆“上海中藥與天然藥物國際大會”上作血管新生研究學術報告，引發各國學者高度關注

本項目是第一個符合國際規范的心血管中成藥循證醫學項目——隨機、雙盲、多中心、安慰劑平行對照評估麝香保心丸治療慢性穩定型冠心病臨床轉歸的臨床研究。

此項由中國科學院院士、復旦大學附屬中山醫院葛均波教授及復旦大學附屬華山醫院范維琥教授牽頭的研究，注冊于美國臨床試驗數據庫（Identifier：NCT01897805）。研究納入全國97家三級醫院2673例慢性穩定型冠心病患者，對每位患者進行為期兩年的臨床醫學觀察。目前，該項符合國際規范的麝香保心丸大型循證研究——MUST研究（Efficacy and safety of Shexiang Baoxin pill (MUSKARDIA) in patients with stable coronary artery disease: a multicenter, double-blind, placebo-controlled phase IV randomized clinical trial），歷時十年完美收官。該研究的結果已在Chinese Medical Journal（《中華醫學雜志英文版》，簡稱CMJ）正式刊出。

在我國中醫藥研究中，MUST研究是為數不多的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的IV期臨床試驗，堪稱中醫藥現代化的里程碑式研究，對于冠心病治療具有重要的臨床指導價值。

l 大規模的多中心、隨機、雙盲、安慰劑平行對照，符合國際規范的中醫藥臨床研究

全國22個省、市、自治區的97個分中心參與了該項研究，共納入2673例冠心病患者，歷時10年，系統地評價了麝香保心丸治療慢性穩定型冠心病患者的療效和安全性。研究隨機分為試驗組和對照組，試驗組采用標準藥物聯合麝香保心丸治療，對照組采用標準藥物聯合安慰劑治療。

l 以心腦血管事件作為主要研究終點的中醫藥臨床有效性研究

在眾多中醫藥循證研究中，首次以心腦血管事件發生率及死亡率等硬終點（包括心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中、全因死亡等）+癥狀改善軟終點（包括因不穩定心絞痛或心衰住院、接受冠狀動脈血管成形術、心絞痛穩定性以及心絞痛頻率等）作為研究終點觀察指標，意義重大。

研究所有終點事件均由獨立的終點事件評審委員會裁定。終點事件評審委員會以中國科學院院士、中國中醫科學院首席研究員陳可冀教授為主席，由國內著名心血管專家組成。97家研究中心均為國內知名三甲醫院，如復旦大學附屬中山醫院、復旦大學附屬華山醫院、上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院、北京醫院、首都醫科大學附屬北京安貞醫院、首都醫科大學附屬北京朝陽醫院等。

經過2年的隨訪觀察，研究結果顯示，99.7%的患者服用阿司匹林，93%的患者服用他汀類藥物，在此基礎上聯用麝香保心丸比安慰劑組降低26.9%的主要不良心血管事件發生率（麝香保心丸組1.9%，安慰劑組2.6%），表明麝香保心丸有降低穩定型冠心病患者心腦血管事件發生的趨勢。另外，在第18個月時，麝香保心丸組的心絞痛發作頻率顯著低于安慰劑組，也表明了其能夠緩解穩定型冠心病患者癥狀、減少心絞痛發作。其中，特別值得注意的是，麝香保心丸組女性冠心病患者、身體質量指數（BMI）＜24kg/m²患者主要不良的心血管事件發生率及死亡率顯著低于安慰劑組。

l 與安慰劑對照、隨訪期兩年的中醫藥臨床安全性研究

在安全性方面，與安慰劑組相比，麝香保心丸組的不良事件發生率無顯著差異，肝腎功能等實驗室指標無顯著性差異，驗證了麝香保心丸長期使用的安全性。

作為MUST研究的主要研究者，葛均波院士指出，MUST研究對2673例患者進行了為期2年的隨訪，結果顯示，與安慰劑組相比，麝香保心丸組降低了26.9%的心血管終點事件發生率，表明在慢性穩定型冠心病標準治療的基礎上聯用麝香保心丸，能夠顯著減少患者心絞痛的發作頻次，長期用藥安全有效。同時，葛院士也對MUST研究的開展給予了高度評價，他表示，做中醫藥循證醫學研究，以大規模的科學研究數據來證明中醫藥的有效性和安全性，是我們這一代中國醫學從業者的責任及擔當。MUST研究是一項大型中醫藥循證醫學研究，其以嚴謹的科學研究證據證實了中成藥麝香保心丸的有效性及安全性。

2013年，上海和黃藥業啟動對麝香保心丸的真實世界研究（臨床注冊登記研究）。項目由北京中醫藥大學東直門醫院和復旦大學附屬華山醫院聯合牽頭，在全國近800家醫院進行；入組患者包括患有糖尿病、高血脂、高血壓、心衰、心律不齊、腦卒中等合并癥的冠心病患者。該研究首批研究患者4萬例，是當前中成藥大規模真實世界研究之一。

真實世界研究是在既往麝香保心丸治療冠心病心絞痛的臨床和基礎研究基礎上，開展的實用性醫院登記臨床研究，以評估該藥治療冠心病心絞痛的有效性和安全性。它是繼麝香保心丸MUST循證醫學研究之后的又一重要研究項目，將為實際臨床應用增加大量數據支持，開啟冠心病中成藥創新臨床研究的新篇章。